中国首发！多动症首创药获批临床，治疗思路彻底颠覆

8月28日，国家药监局官网悄然更新一条信息：上海瑞杰生物的RJ-101片获得临床试验默示许可，成为全球首个进入临床的“多巴胺D4正向变构调节剂”。这意味着，在中国率先启动的这项研究，有望打破30年来多动症（ADHD）“兴奋剂一统天下”的局面。

一、老药困境：兴奋剂不是万金油

目前全球ADHD药物90%以上为中枢神经兴奋剂，起效快、疗效强，却伴随食欲下降、失眠、心率升高等副作用，家长“谈药色变”导致停药率高达40%。更关键的是，10%-30%的患儿对兴奋剂无反应，临床急需非兴奋剂新机制药物。

二、首创机制：让“迟钝”受体重新敏感

RJ-101不走传统“增加多巴胺”路线，而是锁定多巴胺D4受体这一“薄弱环节”。通过正向变构调节，它像一把“分子扳手”，让低水平多巴胺也能高效传递信号，从而改善注意力与冲动控制。动物模型显示：有效剂量仅为传统兴奋剂的1/10，且不影响进食和睡眠。

三、临床设计：先成人后儿童，安全先行

本次获批的Ⅰ期试验计划招募80名18-45岁健康志愿者，重点评估单次与多次给药的安全性、耐受性以及食物影响。若数据理想，2026年将快速推进至6-17岁患儿Ⅱ期，采用客观注意力测试（CPT）与可穿戴设备双重终点，降低主观评估偏差。

四、市场空白：国内患儿超2300万

根据《中国注意缺陷多动障碍防治指南》，我国6-16岁患儿约2300万，就诊率不足10%。若RJ-101最终上市，以年用药成本5000元、渗透率5%测算，潜在市场规模即达57亿元，且具备向成人人群延伸的可能。

五、挑战与展望

挑战在于D4受体作用复杂，需警惕情绪相关不良反应；同时，儿童临床试验伦理审查更趋严格。瑞杰生物已与国内顶级儿童医院建立联合实验室，实时监测脑电与行为学指标，力争把风险降到最低。

业内人士评价：RJ-101如能成功，不仅是中国药企在精神神经领域的一次领跑，更可能改写全球ADHD治疗路径。接下来两年，安全与疗效数据将决定这场“颠覆”能否真正落地。